Daraxonrasib được FDA phê duyệt sớm cho ung thư tuyến tụy di căn

Ngày 26 tháng 8 năm 2026, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt daraxonrasib, được bán với tên Rasonque, cho dạng ung thư tuyến tụy phổ biến nhất. Quyết định được đưa ra sớm hơn khoảng sáu tháng rưỡi so với hạn mục tiêu, và đưa daraxonrasib trở thành liệu pháp nhắm đích đầu tiên được phê duyệt cho căn bệnh này. Với người lớn mắc ung thư biểu mô tuyến tụy giai đoạn tiến xa, đây là một lựa chọn điều trị mới đến sớm hơn dự kiến.

Tin tức này vượt ra ngoài nước Mỹ. Daraxonrasib chưa được cấp phép lưu hành tại Trung Quốc đại lục, nhưng cơ chế đăng ký nhanh của Hồng Kông và chương trình Named Patient Access mang đến cho bệnh nhân đủ điều kiện một con đường hợp pháp để tiếp cận loại thuốc đã được dùng trên lâm sàng ở tầm quốc tế.

Vì sao ung thư tuyến tụy vẫn được gọi là vua của các loại ung thư

Ung thư biểu mô tuyến tụy chỉ chiếm một tỷ lệ khiêm tốn trong tổng số ca chẩn đoán ung thư, nhưng lại nằm trong số nguyên nhân gây tử vong do ung thư hàng đầu. Lý do nằm ở phép toán của việc phát hiện muộn. Tại Trung Quốc, chưa đến một trong hai mươi bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn sớm, bệnh tiến triển nhanh và các lựa chọn điều trị trước đây rất hạn chế.

Khoảng 60% bệnh nhân đã có bệnh di căn ngay ở lần khám đầu tiên. Tại Trung Quốc, tỷ lệ sống còn năm năm dao động từ 7,2% đến 9%. Tại Hoa Kỳ, dự báo năm 2026 của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ đưa tỷ lệ sống còn tương đối năm năm chung ở mức 13%, và với bệnh đã lan đến các cơ quan ở xa, con số này chỉ còn 3%.

Ở cấp độ dân số, bức tranh cũng ảm đạm không kém. Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ dự báo khoảng 67.530 ca ung thư tuyến tụy mới tại Hoa Kỳ trong năm 2026 và khoảng 52.740 ca tử vong do bệnh. Con số này chia thành khoảng 35.190 nam và 32.340 nữ được chẩn đoán, cùng 27.230 nam và 25.510 nữ sẽ tử vong vì bệnh. Nguy cơ trung bình trong suốt cuộc đời là khoảng 1/56 ở nam và 1/60 ở nữ.

Trong nhóm ung thư ác tính của tụy theo nghĩa rộng, ung thư biểu mô tuyến ống tụy — PDAC — chiếm hơn 90% số ca và là thách thức trọng tâm trong thực hành lâm sàng. Bệnh phát sinh từ các tế bào lót ống tụy, vì vậy giải phẫu của cơ quan này quyết định cách bệnh biểu hiện.

Đột biến gen RAS thúc đẩy sự phát triển của phần lớn ung thư biểu mô tuyến tụy. Họ RAS có ba đồng dạng chính — KRAS, NRAS và HRAS. Vì bề mặt protein RAS thiếu túi liên kết thuốc thông thường, nó từng được coi là mục tiêu bất khả trị kinh điển trong nhiều thập kỷ. Điều đã thay đổi là daraxonrasib tiếp cận protein ở trạng thái hoạt động thay vì cố gắng chặn túi liên kết, và chính điều đó đã giúp một loại thuốc được phê duyệt trở thành hiện thực.

Câu chuyện bắt đầu vào năm 1982, năm mà tạp chí Nature gọi là năm của gen ung thư. Ba nhóm nghiên cứu độc lập — nhóm của Robert Weinberg tại MIT, nhóm của Mike Wigler tại Cold Spring Harbor và nhóm của Mariano Barbacid tại Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ — đã công bố các công trình cho thấy chỉ một thay đổi nhỏ ở một gen duy nhất cũng đủ khiến tế bào bình thường trở thành tế bào ung thư, đưa nghiên cứu ung thư bước vào kỷ nguyên phân tử.

Gen biến đổi lấy từ dòng tế bào u bàng quang hóa ra là một alen biến đổi của HRAS. HRAS lần đầu được phân lập từ sarcoma chuột năm 1964 và khi đó được xếp vào nhóm gen ung thư do retrovirus. Tháng 12 cùng năm, nhóm của Barbacid đã xác định năm gen ung thư, trong đó có HRAS và KRAS, từ các khối u đặc ở người. Kể từ đó, KRAS chưa bao giờ rời khỏi sân khấu.

Một tràng pháo tay đứng tại ASCO, rồi phê duyệt sớm nhiều tháng

Ngày 31 tháng 5 năm 2026, các kết quả chính của RASolute 302, nghiên cứu then chốt giai đoạn III về daraxonrasib, còn gọi là RMC-6236, đã được trình bày tại phiên họp toàn thể trong Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ ở Chicago. Khán phòng đã đứng dậy và tràng pháo tay kéo dài rất lâu sau khi phần trình bày kết thúc. Giới chuyên môn đã coi kết quả này là bước tiến quan trọng nhất trong điều trị ung thư tuyến tụy trong hơn nửa thế kỷ. Julie Gralow, giám đốc y khoa của ASCO, đã đánh giá tích cực về ý nghĩa lâm sàng của nó.

RASolute 302 là nghiên cứu giai đoạn III toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên có đối chứng, và đã đạt các tiêu chí đánh giá ngay ở phân tích tạm thời với kết quả có ý nghĩa thống kê. Thời gian sống còn toàn bộ trung vị đạt 13,2 tháng ở bệnh nhân được điều trị bằng daraxonrasib, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị — tức gần gấp đôi — với nguy cơ tử vong giảm 60%. Các kết quả được công bố đồng thời trên New England Journal of Medicine.

Nghiên cứu đã thu nhận 500 bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn và phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 vào nhóm daraxonrasib đường uống hoặc hóa trị chuẩn do nhà nghiên cứu lựa chọn. Ở quần thể theo ý định điều trị, các kết quả như sau:

• thời gian sống còn toàn bộ trung vị 13,2 tháng so với 6,7 tháng, với nguy cơ tử vong giảm 60%
• thời gian sống còn không tiến triển trung vị 7,2 tháng so với 3,6 tháng
• tỷ lệ đáp ứng khách quan 30% so với 11%

Cần nói rõ một lưu ý. Đây là kết quả ở cấp độ nhóm, từ một quần thể nghiên cứu lâm sàng. Chúng không có nghĩa là mỗi bệnh nhân riêng lẻ sẽ đạt được mức lợi ích sống còn như vậy.

Rồi đến bước pháp lý. Ngày 26 tháng 8 năm 2026, dựa trên kết quả của RASolute 302, FDA đã phê duyệt lưu hành daraxonrasib sớm hơn khoảng sáu tháng rưỡi so với kế hoạch. Việc phê duyệt này mở rộng các phương pháp điều trị cho bệnh nhân và mang lại cho các đội ngũ ung thư một điểm tham chiếu cho thế hệ chiến lược nhắm vào RAS tiếp theo.

Đối tượng được phê duyệt bao gồm ai, và thuốc hoạt động như thế nào

Daraxonrasib được phê duyệt cho người lớn mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn đáp ứng ít nhất một trong hai điều kiện: đã từng nhận ít nhất một phác đồ điều trị toàn thân, hoặc được đánh giá là không phù hợp với hóa trị phối hợp nhiều thuốc.

Một chi tiết khác thường và đáng lưu ý: việc phê duyệt này không đòi hỏi xét nghiệm chẩn đoán đồng hành trước đó cho RAS. Bệnh nhân có thể đủ điều kiện dù có hay không phát hiện đột biến RAS trong khối u. Phác đồ khuyến nghị là một liều uống mỗi ngày, duy trì cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận.

Về mặt cơ chế, daraxonrasib là thuốc ức chế đa chọn lọc RAS(ON). Sau khi vào cơ thể, thuốc liên kết với cyclophilin A tạo thành phức hợp ba thành phần nhắm vào RAS ở trạng thái hoạt động và ngắt tín hiệu hạ nguồn thúc đẩy tăng sinh khối u — nhờ đó kìm hãm sự phát triển của u. Vì cơ chế tác động vào dạng hoạt động của protein thay vì một vị trí đột biến duy nhất, thuốc bao phủ nhiều biến thể RAS phổ biến thay vì chỉ giới hạn ở một biến thể.

Về an toàn, các phản ứng bất lợi ghi nhận trong nghiên cứu phần lớn có thể kiểm soát được, nhưng một số cần theo dõi sát: độc tính trên da và mô mềm, viêm miệng, tiêu chảy, thủng đường tiêu hóa, bệnh phổi kẽ và viêm phổi, cùng độc tính trên phôi thai — nghĩa là nguy cơ gây hại cho thai nhi nếu dùng thuốc trong thai kỳ.

Việc sử dụng trên lâm sàng vẫn phụ thuộc vào đánh giá của bác sĩ chuyên khoa

Dữ liệu nghiên cứu mô tả thống kê ở cấp độ nhóm, và lợi ích ở từng cá nhân lại khác nhau. Mọi loại thuốc mới đều phải được bác sĩ ung thư lâm sàng đánh giá, người xác nhận tình trạng thể chất và giai đoạn bệnh của bệnh nhân phù hợp với chỉ định, rồi xây dựng một kế hoạch toàn diện dựa trên chính bệnh nhân đó chứ không phải số liệu trung bình.

Một con đường tiếp cận cho bệnh nhân tại Trung Quốc

Daraxonrasib vẫn chưa được cấp phép lưu hành tại Trung Quốc đại lục. Năm 2023, chính quyền Hồng Kông tiếp tục đơn giản hóa cơ chế phê duyệt thuốc bằng cách đưa ra lộ trình đăng ký nhanh 1+. Chính sách này cho phép các loại thuốc mới đã được những cơ quan quản lý quốc tế được công nhận như FDA phê duyệt được đăng ký nhanh hơn tại Hồng Kông, để một số bệnh nhân ung thư có thể tiếp cận sớm hơn những phương pháp điều trị mới nhất được phát triển trên thế giới.

Với bệnh nhân có nhu cầu lâm sàng, có thể đề nghị điều trị thông qua chương trình Named Patient Access của Hồng Kông, thường được gọi là luồng xanh thuốc mới, sau khi bác sĩ đã thăm khám trực tiếp.

Các Trung tâm Ung bướu Tích hợp của New Frontier Medical hoạt động tại Bắc Kinh, Thượng Hải, Quảng Châu, Thâm Quyến và Hồng Kông, Trung Quốc, được xây dựng xoay quanh quy trình toàn trình từ sàng lọc và chẩn đoán qua điều trị, theo dõi, phục hồi chức năng đến chăm sóc hỗ trợ. Các trung tâm theo sát công tác giáo dục về phòng ngừa, điều trị và phục hồi ung thư, và sẽ tiếp tục rà soát, chia sẻ những tiến bộ trong nghiên cứu lâm sàng và điều trị cho nhiều loại u khác nhau, để bệnh nhân và công chúng nhận được thông tin kịp thời và chuyên nghiệp.

Điều quan trọng ở một loại thuốc mới không chỉ nằm ở dữ liệu lâm sàng phía sau nó, mà ở việc tiến bộ đó có đến được với bệnh nhân thông qua những dịch vụ chuyên nghiệp, được quản trị tốt và cung cấp tận tâm hay không. United Family Healthcare theo sát các phát triển quốc tế và xây dựng chiến lược điều trị cá nhân hóa dựa trên sự khác biệt giữa các bệnh nhân.

Về nguồn

Nguồn: bài viết phổ biến kiến thức của United Family Healthcare về việc FDA phê duyệt sớm daraxonrasib cho ung thư tuyến tụy di căn. Được MedTourChina chuyển thể cho độc giả quốc tế.

Thông tin quan trọng

Bài viết này chỉ nhằm mục đích giáo dục về bệnh lý và dược phẩm và không cấu thành lời khuyên chẩn đoán hoặc điều trị cá nhân hóa cho bất kỳ bệnh nhân nào. Về chỉ định, liều lượng, phản ứng có hại và thận trọng, luôn tham khảo phiên bản mới nhất của tờ hướng dẫn sử dụng sản phẩm được cơ quan quản lý dược quốc gia phê duyệt.

Tài liệu tham khảo

1. US Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. News release, 26 August 2026.
2. China Anti-Cancer Association. China Malignant Tumour Discipline Development Report, 2022.
3. American Cancer Society. Cancer Statistics Center: 2026 estimated new cases and deaths.
4. NCCN Guidelines for Patients: Pancreatic Cancer.
5. Reddy E, Reynolds R, Santos E, et al. A point mutation is responsible for the acquisition of transforming properties by the T24 human bladder carcinoma oncogene. Nature. 1982;300:149-152.
6. Wolpin BM, et al. Daraxonrasib versus chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic adenocarcinoma, RASolute 302: primary results of a randomised, open-label, phase 3 trial. 2026 ASCO Annual Meeting. Abstract LBA5.
7. Wolpin BM, et al. Daraxonrasib in previously treated metastatic pancreatic cancer, RASolute 302. N Engl J Med. 2026.
8. Hong Kong Drug Office. The 1+ mechanism for registration of pharmaceutical products containing new chemical or biological entities.

Bạn đang đối mặt với chẩn đoán ung thư tuyến tụy tại Trung Quốc? Đội ngũ quốc tế của chúng tôi có thể giúp bạn sắp xếp một buổi thăm khám chuyên khoa và tìm hiểu khả năng tiếp cận các loại thuốc được phê duyệt trên thế giới. Chúng tôi phản hồi trong vòng 24 giờ.

Nói chuyện với đội ngũ quốc tế của chúng tôi · Xem vị trí các bệnh viện của chúng tôi